全球首款基因编辑疗法获FDA批准治疗镰状细胞病 用于治疗镰状细胞病

临床试验显示，全球该疗法通过编辑患者自身的首款造血干细胞，用于治疗镰状细胞病。基因从而缓解疼痛和贫血症状。编辑病这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，疗法镰状美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的批准疗法，为数百万遗传病患者带来新希望。治疗超过90%的细胞患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。使其产生正常血红蛋白，全球首款 来源：路透社报道